L’accès au médicament innovant Kaftrio pour le traitement de la fibrose kystique, par le biais d’une autorisation à usage spécial (AUE) soumise par un hôpital du service national de santé, est possible depuis fin novembre, a rapporté aujourd’hui Infarmed.
Dans un communiqué, l’Autorité nationale des médicaments a expliqué que «pendant que l’évaluation est en cours» aux fins de financement public, «il y a la possibilité d’accéder au médicament d’initiative de l’hôpital, via l’AUE, dans le cadre d’un programme d’accès précoce (PAP)) »Ce qui, dans le cas de Kaftrio, a été« approuvé le 27 novembre 2020 ».
«Les demandes d’AUE sont justifiées par l’hôpital demandeur et comprennent des informations cliniques détaillées sur le patient pour lequel un traitement est demandé. Ces informations sont ensuite évaluées au cas par cas par des experts cliniques (médecins) appartenant à l’Infarmed Health Technology Evaluation Commission », souligne le communiqué reçu par l’agence Lusa.
La clarification d’Infarmed intervient « à la suite de l’actualité concernant l’accès au médicament par un patient spécifique », qui se plaignait du retard dans l’approbation au Portugal de Kaftrio, destiné au traitement de cette maladie génétique, héréditaire et rare.
«Je ne veux pas mourir, je veux vivre», a écrit la jeune femme de 24 ans dans un message public devenu «viral» sur les réseaux sociaux.
En ce sens, Infarmed précise qu’elle suit le cas «depuis vendredi, après contact avec le patient», qui a «immédiatement eu accès au médicament via l’AUE à la demande de l’hôpital».
L’institut d’État explique que si «dans le cadre de la protection des données des patients» les demandes d’AUE sont anonymes, «après un nouveau contact avec la patiente», il a contacté l’hôpital qui la suit «afin de vérifier s’il y avait, en fait, un demander et, si nécessaire, soutenir l’hôpital dans ce processus ».
Cependant, «jusqu’à présent, il n’a pas été soumis à Infarmed [qualquer] commande pour ce patient », ce fait étant« confirmé par l’hôpital », selon l’agence.
«Infarmed est entièrement disponible pour analyser le processus afin de mettre le médicament à la disposition du patient dans les plus brefs délais, [mas] ce n’est que lorsque la demande sera soumise que cela sera possible », souligne le communiqué.
L’Autorité nationale des médicaments saisit également l’occasion pour préciser que l’autorisation de mise sur le marché des médicaments innovants est «délivrée par la Commission européenne, après avis de l’Agence européenne des médicaments».
A l’issue de cette phase, et «afin qu’ils puissent être utilisés et financés par le NHS», les médicaments sont soumis à une évaluation qui doit «démontrer un avantage thérapeutique et économique», mais, en cours de fonctionnement, les médicaments peuvent être utilisés avec autorisations exceptionnelles dans le cadre des programmes d’accès anticipé.
« Il est à noter qu’en 2021 deux médicaments innovants ont été approuvés pour le traitement de la mucoviscidose », souligne Infarmed.
Dans le cas de Kaftrio, précise-t-il, le médicament a été «approuvé par la Commission européenne le 21 août 2020» et le processus d’évaluation a commencé «avant même» l’autorisation de mise sur le marché.
<< Forte de ces informations et conformément à la législation en vigueur, en décembre, la société a soumis la demande d'évaluation aux fins de financement public et, fin janvier, la documentation demandée par Infarmed pour que ladite évaluation puisse être réalisée out », ajoute l'agence antidrogue.
Infarmed ajoute également que, depuis l’approbation du PAP pour Kaftrio, il a déjà approuvé «huit des 10 demandes d’AUE soumises», tandis que les deux autres, «récemment soumises», sont «en cours d’évaluation».
La clarification d’Infarmed intervient le jour même où le PS a rendu une résolution au parlement pour appeler le gouvernement à accélérer le processus d’approbation de Kaftrio, « assurant l’autorisation de mise sur le marché respective et son financement public rapidement et efficacement ».
Toujours selon le texte des socialistes, on estime qu’il y a dans le monde « sept millions de personnes » avec l’anomalie génétique de la fibrose kystique et environ 75 000 avec la maladie.
Au Portugal, «environ 400 personnes souffrent de la maladie», dont le principal effet est la perte de capacité respiratoire, selon les données publiées en décembre par l’Association nationale de la fibrose kystique.
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