En réponse à une déclaration d’Infarmed, qui rappelait la possibilité de faire appel à l’AUE, l’Association nationale (ANFQ) et l’Association portugaise (APFQ) de la fibrose kystique ont accusé l’agence étatique de lenteur dans les processus d’approbation des traitements et ont souligné que les AUE «ne sont pas une réponse» pour les patients qui souffrent de cette dégénérescence héréditaire.

«Il s’agit d’une tentative de« remédier »qui entraîne plus de coûts, à la fois humains et monétaires, à moyen et long terme. En tant que telles, elles ne sont pas une solution et ne peuvent être considérées comme telles », estiment les deux associations dans une déclaration commune envoyée à l’agence Lusa.

La note publiée par Infarmed, vendredi, a rappelé que cette année deux médicaments innovants ont été approuvés pour le traitement de la maladie, mais l’association rétorque que l’agence a mis «cinq ans» pour les évaluer, «dépassant de loin le délai légal». faites-le et que ces médicaments «sont les plus anciens et les moins efficaces» de tous ceux qui sont jamais apparus.

Par ailleurs, l’ANFQ et l’APFQ accusent «Infarmed n’a même pas approuvé le médicament avant Kaftrio», alors qu’il se dit «sensible» à des situations comme celle d’un jeune patient, 24 ans, dont l’appel est devenu «viral» ‘sur les réseaux sociaux la semaine dernière.

«Il est bien connu que la fibrose kystique est une maladie dégénérative dans laquelle la destruction progressive des poumons aboutit à une insuffisance respiratoire mortelle. A ce titre, il est nécessaire de prévenir sa progression avec l’accès à Kaftrio avant que la maladie ne soit à un stade aussi avancé », affirment les associations.

«De plus», poursuivent-ils, comme l’AUE n’est fournie que «dans un état clinique très grave de la maladie», le médicament «n’est plus en mesure de résoudre les lésions pulmonaires irréversibles» avec lesquelles les patients devront vivre «pendant la vie qu’ils vous ont laissée ».

«Il est donc inacceptable que nous devions continuer à attendre ce médicament. Pendant cette longue période d’attente, les patients qui ne pourraient plus présenter de détérioration clinique continueront d’en souffrir. La progression de la maladie se manifeste très rapidement à partir d’un certain point et il faut empêcher les patients d’atteindre ce point irréversible », soulignent-ils.

La semaine dernière, Infarmed a expliqué que, bien que l’évaluation de Kaftrio se déroule à des fins de financement public, il est possible d’y accéder grâce à une autorisation spéciale demandée par un hôpital du Service national de santé.

L’Autorité nationale des médicaments a également précisé que l’autorisation de mise sur le marché des médicaments innovants est «délivrée par la Commission européenne, après avis de l’Agence européenne des médicaments» (EMA).

A l’issue de cette phase, et «afin qu’ils puissent être utilisés et financés par le NHS», les médicaments sont soumis à une évaluation qui doit «démontrer un avantage thérapeutique et économique», mais, pendant ce temps, ils peuvent être utilisés avec autorisations exceptionnelles dans le cadre des programmes Early Access.

Cependant, l’ANFQ et l’APFQ soulignent avoir fait prendre conscience à Infarmed de «l’urgence d’un accès généralisé» au médicament et de «la conclusion de tous les processus de financement public en cours», en plus de dénoncer «le retard du Portugal par rapport aux autres pays de l’Union européenne. ».

«Dans certains pays, des étapes ont été prises dans le processus d’évaluation, le prix a été négocié à l’avance ou en parallèle avec le processus d’évaluation, ce qui a permis de rationaliser le processus. En Allemagne et au Royaume-Uni, par exemple, l’accent mis sur le patient signifiait que, juste après l’approbation de Kaftrio par l’EMA, il était accessible à tous les patients éligibles », ont comparé les associations.

«Infarmed informe que Kaftrio a commencé à être évalué à l’été 2020, mais a omis qu’en mars 2021, il reste dans la première phase d’évaluation. Nous demandons la même flexibilité, la même vision du futur et de la rapidité »qui ont eu lieu dans d’autres pays européens, ont fait appel à l’ANFQ et à l’APFQ.

SYL // ZO

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